L'Alliance des Maladies Rares au Maroc (AMRM), organise, en partenariat avec Sanofi Genzyme, une conférence de presse sur le thème "MALADIES RARES AU MAROC - ETAT DES LIEUX" le jeudi 22 février 2018 à l'hôtel Palace D'Anfa, 171 Blvd d'Anfa, Casablanca, de 17H30 à 19H30.
Outre les journalistes, cette rencontre s'adresse aux médecins et professionnels de santé comme aux malades, aux représentants d'associations de malades et aux personnes intéressées par le sujet.
Elle a pour but d'alerter sur les défis que doivent relever chaque jour les malades et leurs proches : sachons que 1,5 millions de marocains sont concernés par l’une des 8000 maladies rares dénombrées, soit une personne sur 20. Ce nombre total de patients dépasse souvent celui des malades atteints de cancer ou de diabète !
Au Maroc, le manque d’information sur ces maladies est réel aussi bien pour les patients que pour les professionnels et décideurs de santé. Cela a pour conséquence un retard important et préjudiciable au niveau de l’identification de la pathologie. Cette situation est aggravée par un accès difficile aux traitements dû à une faible prise en charge (couverture médicale) et à un manque de structures adaptées.
Cette conférence s’inscrit dans le cadre des manifestations liées à la Journée internationale des maladies rares, le 28 février 2018, dont le slogan retenu pour cette année est : « Rare, fier, soyons solidaire ! ».
L'Alliance des maladies rares au Maroc (AMRM) organise par ailleurs, pour célébrer cet évènement, une seconde manifestation le samedi 24 Février 2018 à Casablanca : la Première Journée Nationale des Maladies Rares, en partenariat avec l'université Mohammed 6 des sciences de Santé et le Laboratoire National de Références (LNR), sur le thème ' pour une meilleure sensibilisation aux maladies rares au Maroc". Son but est tout à la fois de familiariser le corps médical à "l’Univers des maladies rares" et d’être un espace d’information et d’échanges avec les malades et les nombreuses associations qui seront présentes (adresse : Université Mohamed VI des Sciences de la Santé - Anfa City Boulevard Mohammed Taïeb Naciri - Amphithéâtre 01).
Casablanca, le 18/02/2018
Dr MOUSSAYER KHADIJA الدكتورة خديجة موسيار
اختصاصية في الطب الباطني و أمراض الشيخوخة
Spécialiste en médecine interne et en Gériatrie
Présidente de l’Alliance des Maladies Rares au Maroc
رئيسة ائتلاف الأمراض النادرة المغرب
Présidente de l’association marocaine des maladies auto-immunes et systémiques (AMMAIS)
رئيسة الجمعية المغربية لأمراض المناعة الذاتية و والجهازية
TROIS ANNEXES
1/ Un Panorama très large de maladies rares
2/ Les médicaments orphelins, un espoir pour les malades
3/ Présentation de l’Alliances des Maladies Rares au Maroc (AMRM)
I / UN PANORAMA TRES LARGE DE MALADIES RARES
Extrêmement diverses - neuromusculaires, métaboliques, infectieuses, immunes, cancéreuses …-, 80% de ces maladies ont une origine génétique. 3 maladies sur 4 se déclenchent dans l’enfance mais certaines attendent 30, 40 ou 50 ans avant de se déclarer.
Elles empêchent de : voir (rétinites), respirer (mucoviscidose), résister aux infections (déficits immunitaires), coaguler normalement le sang (hémophilie), grandir et développer une puberté normale (syndrome de Turner : absence ou anomalie chez une fille d'un des 2 chromosomes sexuels féminin X)…
D’autres provoquent : un vieillissement accéléré (progéria, 100 cas dans le monde) ; des fractures à répétition (maladie des os de verre) ; une transformation des muscles en os (maladie de l’homme de pierre, 2 500 cas dans le monde) ; une démarche incertaine, la mémoire hésitante, des comportements parfois " inappropriés par rapport aux convenances sociales" et des difficultés à contrôler la vessie (hydrocéphalie à pression normale : accumulation du liquide céphalo-rachidien dans le cerveau, après 60 ans) ; une anémie par anomalie de globules rouges (bêta-thalassémie) ; une sclérose cérébrale et une paralysie progressive de toutes les fonctions (leucodystrophie) … ou encore des mouvements incontrôlables et un affaiblissement intellectuel allant jusqu’à la démence (maladie de Huntington).
Certaines pathologies sont auto-immunes, c’est-à-dire que le système immunitaire censé nous protéger des agressions extérieures (des bactéries, des virus…) se retourne contre l’organisme dans un processus auto-destructif. On citera ainsi la myasthénie, caractérisée par une faiblesse musculaire perturbant les mouvements, les vascularites qui s’attaquent aux parois des vaisseaux sanguins… ou encore le lupus, susceptible de s’attaquer à presque tous les organes.
Enfin, des maladies auto-immunes plus fréquentes comme la maladie cœliaque (ou intolérance au gluten des céréales) ont des variantes rares comme la sprue réfractaire potentiellement très grave.
II / LES MEDICAMENTS ORPHELINS UN ESPOIR POUR LES MALADES
Les personnes atteintes de maladies rares ont été longtemps les délaissés des systèmes de santé, faute de traitements adaptés. Elles captent maintenant toute l’attention de l’industrie pharmaceutique, devenant même un enjeu vital de leurs recherches et de leur croissance.
L’orphelin est par définition celui qui n’a ni père ni mère, laissé seul à lui-même. Le concept de « maladies orpheline » s’est développé il y a quarante ans pour désigner des pathologies sans lien véritable entre elles, sinon qu’elles touchaient très peu de personnes et que la communauté médicale ou la recherche scientifique avait peu de réponses efficaces à proposer. Les patients, qui essayaient d’obtenir un bon diagnostic et des soins adaptés, faisaient alors face alors à une grande incertitude et souffraient souvent de manière isolée.
Une mobilisation générale en faveur des maladies rares
Historiquement, la recherche sur la prise en charge des maladies rares a été impulsée par les Etats-Unis, en 1983, grâce au vote d’une loi, l’Orphan Drug Act. Ce type de dispositions appliquées ensuite en Europe a donné un statut au médicament orphelin offrant un accès plus rapide au marché, dispensant de certaines taxes et impôts (un crédit d’impôts de 50 % pour les sommes allouées à la recherche aux Etats Unis) et garantissant une exclusivité commerciale de dix ans en Europe et sept ans aux États-Unis.
Les essais cliniques entrepris pour l’évaluation des bénéfices-risques de ces traitements ont été aussi simplifiés : des études regroupant des milliers de volontaires sont nécessaires pour la commercialisation d’un médicament classique alors que pour les maladies rares, en revanche, de plus petites cohortes d’une dizaine ou une centaine de malades suffisent à prouver l’efficacité du produit. Les délais d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) sont raccourcis de près de 2 ans en moyenne. Toutes ces mesures ont fait baisser les coûts et encourager la recherche.
Parallèlement, les associations de personnes atteintes de maladie rare se sont mobilisées partout dans le Monde. L’Association Française contre les Myopathies (AFM) a joué un rôle déterminant dans ce domaine. Son organisation d’un Téléthon depuis 1987 pour financer des projets de recherche sur les maladies génétiques neuromusculaires a suscité une véritable prise de conscience collective, débouchant sur la formation d’une « Alliance Maladies Rares », en 2000, avec plus de 200 associations représentant près de 2 millions de malades.
Au niveau européen, l’organisation européenne d’associations de malades, Eurordis, née en 1997, est le maître d’œuvre chaque année, fin février, depuis 9 ans de la journée internationale des maladies rares qui a pris maintenant une envergure mondiale avec la participation d’associations de plus de 80 pays. Eurordis a contribué à l’adoption de lois européennes sur les médicaments orphelins ou sur les thérapies innovantes.
Les Etats européens ont enfin complètement intégré ces maladies dans leur système de soins en instaurant des plans nationaux d’action qui formalisaient les objectifs et les mesures à prendre, notamment avec le développement de centres de référence nationaux pour l’expertise et de centres de compétences locaux pour les soins. Quatre pays européens disposaient d’un tel dispositif en 2009 et, aujourd’hui, 20.
Un enjeu primordial de recherche et de développement pour l’industrie pharmaceutique
L’industrie pharmaceutique a constitué une des sources majeures d’innovation avec la mise sur le marché de nouveaux médicaments. En 1983, il n’existait que 40 médicaments pour soigner les patients concernés. Actuellement, les médecins ont le choix entre un peu moins de 500 traitements différents. Il n’en demeure pas moins que seulement 5 % des maladies rares bénéficient d’un traitement approuvé.
L’avenir est aux produits à très haute valeur ajoutée : biotechnologies, traitement des maladies rares et vaccins. Tous les grands laboratoires ont créé leur division dans ce domaine et investissent désormais des milliards de dollars dans la recherche sur les maladies rares. D’autant plus que cette dernière laisse entrevoir des solutions transposables dans le traitement de pathologies plus courantes. Ainsi, le Rituximab, destiné initialement aux lymphomes, est indiqué dans le traitement des formes sévères de certaines maladies auto-immunes telles des anémies, la polyarthrite rhumatoïde ou encore des formes de rejet de greffes d'organes. Les recherches dans la progéria, un vieillissement accéléré, ont un "potentiel" énorme car la protéine mise en cause est la progérine, défectueuse aussi chez les personnes atteintes de cancers. Une découverte de molécules efficaces en ce domaine aurait certainement un effet secondaire sur les chimiothérapies, trithérapies et même le vieillissement normal.
Le marché des médicaments orphelins, évalué en 2015 à plus de 100 milliards de dollars, devrait passer à 175 milliards en 2020 (Evaluatepharma : orphan drugs report) et croître à un rythme annuel de 11 % contre 4 % pour les médicaments classiques. Il atteindrait même 20 % des prescriptions en 2020 !
Un frein et un problème de santé public : des prix élevés
Les médicaments orphelins ont obtenu des prix élevés, justifiés par leur valeur thérapeutique et par le faible nombre de patients au regard des investissements énormes et souvent aléatoires (des milliards d’euros). Certains atteignent plusieurs centaines de milliers d’euros par an et par patient. Des dérapages abusifs ont défrayés la chronique :, un traitement contre la toxoplasmose cérébrale (maladie opportuniste liée au SIDA), et un traitement contre la cystinurie (une maladie rare) ont vu multiplier leur prix par respectivement plus de 50 et 20 par les sociétés fabricantes aux USA. Ces médicaments étaient pourtant anciens.
Cela pourrait amener les Etats à un dilemme financier et éthique : la garantie à un accès universel à des médicaments onéreux qui se multiplient ou la suppression d’autres actions de santé publique en faveur des pathologies plus courantes. Des efforts concertés paraissent inéluctables afin de rendre possibles des innovations abordables et de grande valeur, d’autant plus que la plupart des malades dans des pays comme le Maroc n’ont ni les moyens ni la couverture sociale leur assurant un accès à ces produits indispensables
Des révolutions thérapeutiques : les exemples de la maladie de Gaucher et de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne
D’origine génétique, la maladie de Gaucher, qui affecte environ 10.000 personnes dans le monde, est provoquée par l’accumulation pathogène d’une substance, le glucocérébroside, dans certaines cellules du corps. Les manifestations de la maladie de Gaucher sont très variables : sensation de fatigue, augmentation de volume du ventre, douleurs des os et saignements du nez, des gencives, hématomes spontanés... Une nouvelle thérapie (Cerezyme) a été introduite en 1991 visant à corriger le déficit enzymatique. Son coût est malheureusement très élevé (environ 300.000 dollars par an aux USA).
L’hémoglobinurie paroxystique nocturne, liée à une mutation génétique, cause une anémie sévère. Peu de personnes sont affectées par cette maladie (environ 8 000 en Europe et 3 000 aux Etats-Unis). Une nouvelle molécule, Soliris, diminue de façon importante les symptômes et le recours aux transfusions. Elle doit être prise à vie. En dépit de son coût (plusieurs centaines de milliers de dollars par patient et par an), le Soliris est l’un des médicaments qui se vend le mieux au monde.
III/ PRESENTATION DE l’Alliance des Maladies Rares au Maroc (AMRM)
En Europe, des associations de malades atteints de maladies rares et des malades dépourvus d’association se sont unis depuis plusieurs années en « Alliances », telles la France avec l’Alliance Maladies Rares ou la Suisse avec Proraris. En regroupant leurs forces, associations et patients peuvent se concerter, parler d'une même voix et donner plus de poids à leurs recommandations, leurs prises de position et leurs revendications à l’égard de leurs interlocuteurs et partenaires, que ce soit les pouvoirs publics, les professionnels de santé, les systèmes d’assurances santé ou encore l’industrie pharmaceutique.
Le Maroc vient de suivre ces exemples avec la formation officielle d’une Alliance Maladies Rares Maroc en 2017 Il s’agit pour tous les membres de l’Alliance et ceux qui voudraient les rejoindre de s’organiser en un mouvement collectif en réseau, respectueux de l’autonomie de chacun de ses membres dans leurs propres actions. L’Alliance a pour mission de faire connaître les maladies rares auprès du grand public, des pouvoirs publics et des professionnels de santé, d’améliorer la qualité et l’espérance de vie des personnes atteintes de maladies rares, d’aider les associations de malades et de promouvoir la recherche.
Sites utiles pour en savoir plus sur les maladies rares
Orphanet : site de référence gratuit sur les maladies rares, pour les professionnels et le grand public : www.orphanet.fr
La Plateforme Maladies Rares: http://www.plateforme-maladiesrares.org/
ALLIANCE maladies rares : http://www.alliance-maladies-rares.org/
EURORDIS http://www.eurordis.org/
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