L'Alliance des Maladies Rares au Maroc (AMRM), créée en 2017 à la suite d’un regroupement d'associations de patients, organise la première journée nationale des maladies rares au Maroc, le samedi 24 Février 2018, en partenariat notamment avec l'Université Mohammed 6 des sciences de Santé de Casablanca, le Laboratoire National de Référence (LNR) et le laboratoire Sanofi sur le thème : « Pour une meilleure sensibilisation aux maladies rares au Maroc ».
Cette manifestation dans les locaux de l’Université Mohamed 6 (entrée libre et gratuite) est ouverte aux médecins généralistes et spécialistes et aux professionnels de santé ainsi qu'aux patients concernés par les maladies rares et au grand public intéressé.
Il s’agit par cette manifestation de mieux familiariser les médecins et professionnels de santé à « l’Univers des maladies rares » (même s’il n’est pas possible de toutes les connaître !) et, ce faisant, de leur donner les « clés méthodologiques » de la « culture du doute » (et si c’était une maladie rare ?), gage d’une meilleure prise en charge des malades. La journée a pour ambition aussi d’être un espace d’information et d’échanges avec les malades et leurs associations.
A cet effet, quatre grandes sessions seront notamment au rendez-vous sur les maladies du tissu conjonctif avec le syndrome d'Ehlers Danlos et le rachitisme vitamino-résistant et sur les erreurs innées du métabolisme avec les maladies lysosomales et la mucoviscidose.
Est au programme également une grande conférence - débat avec plusieurs intervenants français et marocains pour discuter de l'ensemble des aspects des maladies rares : diagnostic, formation médicale, politique de santé, sécurité sociale...
Cette rencontre s’inscrit dans le cadre de la 11e Journée internationale des maladies rares, le 28 février, dont le slogan « Rare, fier, soyons solidaire ! » s’adresse au plus grand nombre pour montrer son soutien aux personnes concernées par une maladie rare. Cette journée, relayée dans près de 100 pays dans le monde, a pour thème cette année la recherche en visant à inciter décideurs politiques, chercheurs, entreprises et professionnels de santé à impliquer plus souvent et plus efficacement les patients dans la recherche sur les maladies rares.
On rappellera qu’une maladie est considérée comme rare lorsqu’elle touche moins d’une personne sur 2 000, soit 0,2% de la population, soit encore moins de 15 000 marocains.
Bien que chacune de ces pathologies ne touche que peu d'individus, leur grande variété (près de 8 000 maladies dénombrées) fait que le nombre total de personnes atteintes est importante : 1 personne sur 20 au moins est concernée, soit 5% de la population mondiale, soit encore environ 1,5 million de patients marocains. Statistiquement, un médecin rencontre plus dans sa pratique quotidienne ce type de pathologies que de cas de cancer ou de diabète (source INVS/Orphanet). Enfin, seulement 5 % des maladies rares bénéficient d’un traitement approuvé.
Soyez les bienvenus à notre manifestation !
Ci-dessous le Programme de la journée et une annexe sur les maladies rares et leurs spécificités au Maroc
Casablanca, le 11/02/ 2018
Dr MOUSSAYER KHADIJA الدكتورة خديجة موسيار
اختصاصية في الطب الباطني و أمراض الشيخوخة
Spécialiste en médecine interne et en Gériatrie
Consultante à l’Hôpital cheikh khalifa ben zayed
Présidente de l’Alliance Maladies Rares Maroc
رئيسة ائتلاف الأمراض النادرة المغرب
Présidente de l’association marocaine des maladies auto-immunes et systémiques (AMMAIS)
رئيسة الجمعية المغربية لأمراض المناعة الذاتية و والجهازية
Chairwoman of the Moroccan Autoimmune and Systemic Diseases Association
Membre de la Société Marocaine de Médecine Interne (SMMI)
Première journée nationale des maladies rares
Sur le thème « Pour une meilleure sensibilisation aux maladies rares au Maroc »
Samedi 24 Février 2018- Entrée libre
Université Mohamed VI des Sciences de la Santé, UM6SS
Anfa City Boulevard Mohammed Taïeb Naciri
Amphithéâtre 01
Matinée
8h30 : accueil des participants et visite des stands
Modérateurs : Dr Fouzia Chraibi & Dr Laila Benbrahim
9h : Allocution de Bienvenue (Dr Moussayer Khadija, Présidente de l’AMRM)
Les maladies du tissu conjonctif9h10 : Maladie d’Eherls Danlos et ses différentes formes DR Marie-Noëlle Gaveau- Glantin
9h40 : Etat des lieux de la maladie au Maroc Dr Danial Fassi Fihri
10h : Association française du syndrome d’Eherls Danlos Mme Zakia Douiri Beghad
10h 20 : Discussion
10h 40 - 11h : Pause-café
Modérateurs : Pr Kenza Bouayad & Dr Afaf Benitto
11h : le rachitisme vitamino-résistant : diagnostic et prise en charge chez l’enfant et l’adulte Dr Souad Elmoussaoui
11h 30 : l’association marocaine du rachitisme vitamino-résistant M. Omar Benomar
11h 45: Discussion
12h : Conférence-Débat : Quelles priorités pour les maladies rares au Maroc ?v Dr. Moussayer khadija : la problématique des maladies rares au Maroc
v Dr Hicham Berri : Maladies Rares et politique de santé au Maroc
v Pr. Chakib Nejjari : La formation médicale et maladies rares
v Pr. Karim Ouldim : les nouvelles biotechnologies au service des maladies rares
v Maladies rares et système de couverture médicale
v Alliance Maladies Rares France : Mme Zakia Diouri
13h : Pause déjeuner
Après-midi :
Les erreurs innées du métabolisme
Modérateurs : Pr Layachi Chabraoui & Pr Aziz Bousfiha
14h30 : Symposium Sanofi Genzyme « diagnostic et prise en charge des maladies lysosomales » Pr Yamna Kriouel
15h : le rôle de la biologie dans le diagnostic des erreurs innées du métabolisme Dr Faiza Meiouet
15h 35 : Expérience du laboratoire national de référence (LNR) dans le dépistage néonatal Dr Meriem Haouane
15h50 : Débat16h 10 : Pause-café
Modérateurs : Dr Hicham Ouazzani & Dr Mounir Filali
16 h30 : La mucoviscidose : Quand y penser ? Pr Amal Hassani
17h : L’expérience de l’association marocaine de la mucoviscidose Mme Fenna Builler
17h 15 : Débat
17h 30
Recommandations de la première journée nationale des maladies rares
Alliance des Maladies Rares
Le Vendredi 9 Mars 2018 à 20h
NB : Une soirée de Gala au profit des enfants atteints de maladies rares sera organisée par le Club Rotaract des étudiants de l’Ecole Hassania- Casablanca
ANNEXE : LES MALADIES RARES ET LEURS SPECIFITES AU MAROC
UN MAROCAIN SUR 20 EST ATTEINT D’UNE MALADIE RARE :
IL Y A AU MOINS UNE PERSONNE TOUCHEE DANS CHAQUE FAMILLE !
Les personnes atteintes de maladies rares ont été longtemps les délaissés des systèmes de santé, faute de traitements adaptés. Grâce bien souvent aux actions et pressions des associations de malades, elles captent maintenant toute l’attention des états, de la recherche médicale et de l’industrie pharmaceutique, devenant même un enjeu vital de leurs recherches et de leur croissance. Cependant bien des malades restent souvent bien longtemps en attente d’un diagnostic ou désorientés dans leur prise en charge, en particulier dans les pays pauvres ou intermédiaires comme le Maroc. Le coût très élevé de certains traitements aggrave ces difficultés.
SOMMAIRE :
Des maladies rares mais de nombreux malades
Un panorama très large et parfois déroutant de maladies
Une information encore « fragmentaire » pour les patients comme pour les médecins
Une information encore « fragmentaire » pour les patients comme pour les médecins
Des médicaments orphelins en plein essor
Des moyens à disposition limités au Maroc ET Des patients entre espoir, incertitude ou résignation
BIBLIOGRAPHIE POUR EN SAVOIR PLUS
Des maladies rares mais de nombreux malades
Les maladies rares se définissent en général comme des affections qui touchent moins d’une personne sur 2000. Près de 8000 pathologies sont recensées et 200 et 300 nouvelles décrites chaque année. Bien que chacune ne touche que peu d'individus, leur grande variété fait que le nombre total de personnes atteintes dépasse le nombre de malades du cancer : 1 personne sur 20 est concernée, soit 5% de la population mondiale, soit environ 30 millions en Europe, plus de trois millions en France ou encore 1,5 million de patients marocains. Statistiquement, Un médecin rencontre plus dans sa pratique quotidienne ce type de pathologies que de cas de cancer ou de diabète.
Elles sont souvent chroniques, évolutives et en général graves. Le pronostic vital est fréquemment mis en jeu : 80% ont un retentissement sur l’espérance de vie. Une gêne notable et des incapacités à la vie quotidienne sont présentes dans plus de 65% des cas et une perte complète d’autonomie dans 9% des cas.
Un panorama très large et parfois déroutant de maladies
Extrêmement diverses - neuromusculaires, métaboliques, infectieuses, immunes, cancéreuses …-, 80% de ces maladies ont une origine génétique. 3 maladies sur 4 se déclenchent dans l’enfance mais certaines attendent 30, 40 ou 50 ans avant de se déclarer.
Elles empêchent de : voir (rétinites), respirer (mucoviscidose), résister aux infections (déficits immunitaires), coaguler normalement le sang (hémophilie), grandir et développer une puberté normale (syndrome de Turner : absence ou anomalie chez une fille d'un des 2 chromosomes sexuels féminin X)…
D’autres provoquent : un vieillissement accéléré (progéria, 100 cas dans le monde) ; des fractures à répétition (maladie des os de verre) ; une transformation des muscles en os (maladie de l’homme de pierre, 2 500 cas dans le monde) ; une démarche incertaine, la mémoire hésitante, des comportements parfois " inappropriés par rapport aux convenances sociales" et des difficultés à contrôler la vessie (hydrocéphalie à pression normale : accumulation du liquide céphalo-rachidien dans le cerveau, après 60 ans) ; une anémie par anomalie de globules rouges (bêta-thalassémie) ; une sclérose cérébrale et une paralysie progressive de toutes les fonctions (leucodystrophie) … ou encore des mouvements incontrôlables et un affaiblissement intellectuel allant jusqu’à la démence (maladie de Huntington).
Certaines pathologies sont auto-immunes, c’est-à-dire que le système immunitaire censé nous protéger des agressions extérieures (des bactéries, des virus…) se retourne contre l’organisme dans un processus auto-destructif. On citera ainsi la myasthénie, caractérisée par une faiblesse musculaire perturbant les mouvements, les vascularites qui s’attaquent aux parois des vaisseaux sanguins… ou encore le lupus, susceptible de s’attaquer à presque tous les organes.
Enfin, des maladies auto-immunes plus fréquentes comme la maladie cœliaque (ou intolérance au gluten des céréales) ont des variantes rares comme la sprue réfractaire potentiellement très grave.
Une information encore « fragmentaire » pour les patients comme pour les médecins
Le parcours thérapeutique est souvent chaotique pour les malades même dans des pays développés comme la France ! Une enquête effectuée en 2015 par l'Observatoire des maladies rares a mis en évidence de nombreuses difficultés. Un malade sur cinq a eu une errance diagnostique égale ou supérieure à 6 ans. Les hospitalisations ont eu lieu en urgence pour 45% d'entre eux. Des examens, des soins ou des traitements se sont révélés inadaptés pour 57,5% des répondants. Enfin, 90% des patients estiment que les professionnels de santé ont une connaissance insuffisante de ce type de pathologies.
On note par ailleurs que les maladies rares affectent par ailleurs considérablement le quotidien. 51% des personnes malades et des parents d'enfants ont dû renoncer à travailler. Dans 62% des cas, elles déclenchent des troubles psychologiques ou du comportement et, pour la moitié, un isolement amical ou familial.
Dans des pays intermédiaires comme le Maroc, et bien que des efforts aient été accomplis ces dernières années dans les CHU, le manque d’information sur ces maladies est toujours patent aussi bien pour les patients que pour les professionnels et les autorités. Il a pour conséquence des errances et retards de nombreuses années avant l’identification de la pathologie, des insuffisances dans la prise en charge et les traitements ainsi qu’un un manque de structures adaptées. Bien plus, un grand nombre de patients, jamais diagnostiqués sont soignés seulement sur la base de l'expression de leurs symptômes.
Et pourtant, s’il n'existe pas de traitement curatif pour la plupart d'entre de ces affections, des soins appropriés peuvent permettre de « vivre avec une maladie rare ».
Des médicaments orphelins en plein essor
Les médicaments orphelins sont employés spécifiquement pour les maladies rares. Les laboratoires pharmaceutiques s'y intéressent de plus en plus car les résultats des recherches sur une maladie rare bénéficient aussi au traitement des maladies plus communes.
Cette recherche a été impulsée par le vote d’une loi (orphan drug act) aux Etats-Unis, en 1983. Appliqué ensuite en Europe, elle a donné un statut au médicament orphelin offrant un accès plus rapide au marché, dispensant de certaines taxes et impôts et garantissant une exclusivité commerciale de dix ans en Europe et sept ans aux États-Unis.
Cet essor a été permis notamment grâce à la simplification des essais cliniques entrepris pour l’évaluation des bénéfices-risques de ces traitements : des études regroupant des milliers de volontaires sont nécessaires pour la commercialisation d’un médicament classique alors que pour les maladies rares, en revanche, de plus petites cohortes, comprenant une dizaine ou une centaine de malades, suffisent à prouver l’efficacité du produit. Les délais d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) sont aussi raccourcis. Toutes ces mesures ont fait baisser les coûts et encourager la recherche.
Les dérives inquiétantes observées ces dernières années sur les prix de vente de certaines molécules (représentant jusqu’à plusieurs centaines de milliers d’euro par an !) limitent fortement l’accès aux soins pour certaines maladies rares.
Des moyens à disposition limités au Maroc ET Des patients entre espoir, incertitude ou résignation
Des tests de diagnostic, notamment en matière génétique et biologique, ainsi que de nouveaux traitements complexes et indispensables existent. Ces moyens sont toutefois limités et difficiles à obtenir car parfois coûteux (médicaments «orphelins», greffe de moelle osseuse…) et pas toujours bien connus, alors que leur bénéfice en terme financier ne se mesure que sur le long terme : un test adéquat sera toujours moins cher que des traitements inadaptés à vie ou que le nomadisme médical auquel se livrent des patients désorientés !
Les maladies rares ont besoin d’être maintenant reconnues au Maroc comme une priorité de santé publique s’inscrivant, à l’exemple de pays européens, dans un plan national pour les maladies rares, formulant les objectifs et les mesures à prendre, notamment dans les domaines de la formation ainsi que de l’orientation et des soins aux patients.
LA CREATION EN 2017 D’UNE ALLIANCE MALADIES RARES AU MAROC
L’association « Alliances des Maladies Rares au Maroc » a été fondée officiellement, en février 2017, par des malades isolés et surtout neuf associations, à savoir les associations marocaines : des maladies auto-immunes et systémiques (AMMAIS), espoir vaincre les maladies lysosomales (Espoir VML Maroc), des déficits immunitaires primitifs (Hajar), des amis des myasthéniques (AAMM), S.O.S Métabo, spina-bifida et handicaps associés (ASBM), du syndrome de Rett, de la fièvre méditerranéenne (AMFM) ainsi que le groupe d'étude de l’auto-immunité (GEAIM). A l’exemple de l’Alliance en France, il s’agit pour tous ces membres et ceux qui les ont ensuite rejoints ou qui voudraient les rejoindre de s’organiser en un mouvement collectif en réseau, respectueux de l’autonomie de chacun de ses membres dans leurs propres actions. L’Alliance a notamment pour mission de faire mieux connaître les maladies rares auprès du grand public, des pouvoirs publics et des professionnels de santé, d’améliorer la prise en charge et, ce faisant, la qualité et l’espérance de vie des personnes atteintes de maladies rares, d’aider les associations de malades et d’inciter à la recherche.
POUR EN SAVOIR PLUS :
Sites internet utiles :
- Orphanet : site de référence gratuit sur les maladies rares, pour les professionnels et le grand public : www.orphanet.fr
- La Plateforme Maladies Rares: http://www.plateforme-maladiesrares.org/
-Enquête effectuée en 2015 par l'Observatoire des madies rares :
http://www.maladiesraresinfo.org/assets/pdf/Rapport_Observatoire_maladies_rares_15_02_28_web.p
- Autres articles
- Les maladies rares, parents pauvres de la santé Interview du Dr Moussayer par Priscilla Maingre, LE MATIN 01 March 2016
http://lematin.ma/journal/2016/les-maladies-rares-parents-pauvres-de-la-sante/242602.html
- Moussayer Khadija - Les femmes principales victimes des maladies auto-immunes – Agoravox 15 mars 2016 http://www.agoravox.fr/actualites/sante/article/les-femmes-principales-victimes-178843
- Moussayer Khadija مرض أو متلازمة شوغرين مرض يتميز بجفاف الفم و العيون و يصيب النساء بدرجة أول / Gougerot Sjogrën Oujdacity 29/11/2016
http://www.oujdacity.net/national-article-115394-ar
-Moussayer Khadija الذئبية الحمراء مرض يصيب النساء و لا يزال فتاكا – Lupus Oujdacity 21/12/2016/
http://www.oujdacity.net/femme-article-116188-ar
- Moussayer Khadija الوهن العضلي مرض يخص الجهاز العصبي و يدخل في خانة أمراض المناعة الذاتية Myasthénie
http://www.slideshare.net/KhadijaMoussayer/ss-60969461
Les médicaments orphelins sont employés spécifiquement pour les maladies rares. Les laboratoires pharmaceutiques s'y intéressent de plus en plus car les résultats des recherches sur une maladie rare bénéficient aussi au traitement des maladies plus communes.
Cette recherche a été impulsée par le vote d’une loi (orphan drug act) aux Etats-Unis, en 1983. Appliqué ensuite en Europe, elle a donné un statut au médicament orphelin offrant un accès plus rapide au marché, dispensant de certaines taxes et impôts et garantissant une exclusivité commerciale de dix ans en Europe et sept ans aux États-Unis.
Cet essor a été permis notamment grâce à la simplification des essais cliniques entrepris pour l’évaluation des bénéfices-risques de ces traitements : des études regroupant des milliers de volontaires sont nécessaires pour la commercialisation d’un médicament classique alors que pour les maladies rares, en revanche, de plus petites cohortes, comprenant une dizaine ou une centaine de malades, suffisent à prouver l’efficacité du produit. Les délais d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) sont aussi raccourcis. Toutes ces mesures ont fait baisser les coûts et encourager la recherche.
Les dérives inquiétantes observées ces dernières années sur les prix de vente de certaines molécules (représentant jusqu’à plusieurs centaines de milliers d’euro par an !) limitent fortement l’accès aux soins pour certaines maladies rares.
Des moyens à disposition limités au Maroc ET Des patients entre espoir, incertitude ou résignation
Des tests de diagnostic, notamment en matière génétique et biologique, ainsi que de nouveaux traitements complexes et indispensables existent. Ces moyens sont toutefois limités et difficiles à obtenir car parfois coûteux (médicaments «orphelins», greffe de moelle osseuse…) et pas toujours bien connus, alors que leur bénéfice en terme financier ne se mesure que sur le long terme : un test adéquat sera toujours moins cher que des traitements inadaptés à vie ou que le nomadisme médical auquel se livrent des patients désorientés !
Les maladies rares ont besoin d’être maintenant reconnues au Maroc comme une priorité de santé publique s’inscrivant, à l’exemple de pays européens, dans un plan national pour les maladies rares, formulant les objectifs et les mesures à prendre, notamment dans les domaines de la formation ainsi que de l’orientation et des soins aux patients.
LA CREATION EN 2017 D’UNE ALLIANCE MALADIES RARES AU MAROC
L’association « Alliances des Maladies Rares au Maroc » a été fondée officiellement, en février 2017, par des malades isolés et surtout neuf associations, à savoir les associations marocaines : des maladies auto-immunes et systémiques (AMMAIS), espoir vaincre les maladies lysosomales (Espoir VML Maroc), des déficits immunitaires primitifs (Hajar), des amis des myasthéniques (AAMM), S.O.S Métabo, spina-bifida et handicaps associés (ASBM), du syndrome de Rett, de la fièvre méditerranéenne (AMFM) ainsi que le groupe d'étude de l’auto-immunité (GEAIM). A l’exemple de l’Alliance en France, il s’agit pour tous ces membres et ceux qui les ont ensuite rejoints ou qui voudraient les rejoindre de s’organiser en un mouvement collectif en réseau, respectueux de l’autonomie de chacun de ses membres dans leurs propres actions. L’Alliance a notamment pour mission de faire mieux connaître les maladies rares auprès du grand public, des pouvoirs publics et des professionnels de santé, d’améliorer la prise en charge et, ce faisant, la qualité et l’espérance de vie des personnes atteintes de maladies rares, d’aider les associations de malades et d’inciter à la recherche.
POUR EN SAVOIR PLUS :
Sites internet utiles :
- Orphanet : site de référence gratuit sur les maladies rares, pour les professionnels et le grand public : www.orphanet.fr
- La Plateforme Maladies Rares: http://www.plateforme-maladiesrares.org/
-Enquête effectuée en 2015 par l'Observatoire des madies rares :
http://www.maladiesraresinfo.org/assets/pdf/Rapport_Observatoire_maladies_rares_15_02_28_web.p
- Autres articles
- Les maladies rares, parents pauvres de la santé Interview du Dr Moussayer par Priscilla Maingre, LE MATIN 01 March 2016
http://lematin.ma/journal/2016/les-maladies-rares-parents-pauvres-de-la-sante/242602.html
- Moussayer Khadija - Les femmes principales victimes des maladies auto-immunes – Agoravox 15 mars 2016 http://www.agoravox.fr/actualites/sante/article/les-femmes-principales-victimes-178843
- Moussayer Khadija مرض أو متلازمة شوغرين مرض يتميز بجفاف الفم و العيون و يصيب النساء بدرجة أول / Gougerot Sjogrën Oujdacity 29/11/2016
http://www.oujdacity.net/national-article-115394-ar
-Moussayer Khadija الذئبية الحمراء مرض يصيب النساء و لا يزال فتاكا – Lupus Oujdacity 21/12/2016/
http://www.oujdacity.net/femme-article-116188-ar
- Moussayer Khadija الوهن العضلي مرض يخص الجهاز العصبي و يدخل في خانة أمراض المناعة الذاتية Myasthénie
http://www.slideshare.net/KhadijaMoussayer/ss-60969461
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